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Correction génétique du phénotype de l'anémie falciforme in vivo par l'hémoglobine fœtale : implications pour une thérapie génique
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L'anémie falciforme (ou drépanocytose) est une maladie héréditaire caractérisée par la déformation des globules rouges due à la polymérisation de l'hémoglobine S. Malgré le grand nombre de recherches effectuées sur ce sujet, aucun traitement permanent de la maladie n'a été développé. Des études épidémiologiques semblaient démontrer toutefois, que chez des patients drépanocytaires présentant également une persistance de l'hémoglobine fœtale (HbF) à l'âge adulte, la sévérité de la maladie était réduite. Déjà, des études ont démontré que l'HbF inhibe la polymérisation de l'HbS in vitro. Nous avons étudié l'effet protecteur in vivo de l'HbF sur un modèle murin de l'anémie falciforme, …

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